Una speranza per il futuro

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La leucemia linfoblastica acuta, è una forma di tumore del sangue (in particolare dei linfociti B o T) che ogni anno colpisce più di 3000 giovani al di sotto dei 21 anni solo negli Stati Uniti. La leucemia linfoblastica acuta a cellule B nella maggior parte dei casi risponde alle terapie standard, come chemioterapia e trapianto di midollo da donatore, ma ci sono pazienti in cui i trattamenti non hanno effetto o non sono praticabili.

Negli Stati Uniti è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA), l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci e degli alimenti, la prima terapia genica (Kymriah, di proprietà della casa farmaceutica Novartis) contro un particolare tipo di leucemia molto aggressivo nei bambini e nei giovani adulti fino a 25 anni (la leucemia linfoblastica acuta, LLA, a cellule B recidivata/refrattaria), un rivoluzionario trattamento che insegna al sistema immunitario dei pazienti a riconoscere le cellule tumorali e a distruggerle.

Il Kymriah è basato su una terapia sviluppata dall’Università della Pennsylvania e prevede l’utilizzo dei linfociti T chimerici (CAR-T), particolari cellule del sistema immunitario. Da un campione di sangue del paziente si estraggono i linfociti T che vengono poi coltivati in laboratorio, dopodiché si utilizza un virus (senza le sue parti pericolose) per trasportare all’interno dei linfociti T un gene con le istruzioni per identificare le cellule tumorali e distruggerle. Il preparato viene poi infuso nel paziente e si attende che il sistema immunitario provveda a contrastare la malattia.

La terapia ha dato risultati importanti nella sua fase sperimentale e fa parte di una nuova generazione di trattamenti che, secondo i ricercatori, modificheranno sensibilmente le tecniche utilizzate contro i tumori nei prossimi anni.

Questa nuova terapia ha la capacità di trasformare le cellule dei pazienti in una sorta di “farmaco vitale”, insegnando loro a riconoscere le cellule tumorali e ad attaccarle per distruggerle. E’ lo stesso sistema immunitario di un individuo che viene in parte modificato per fronteggiare il tumore.

La FDA ha però imposto regole piuttosto severe per l’utilizzo del nuovo trattamento, che può avere effetti collaterali molto gravi, potrebbe causare sia ipotensione che danni neurologici. Per questo motivo potrà essere somministrato solo nel caso in cui le terapie standard non abbiano portato a risultati positivi e solo da strutture ospedaliere e medici formati per il suo utilizzo, e a patto che le cliniche abbiano farmaci e strumentazioni per affrontare gli eventuali effetti collaterali.

Il Kymriah funziona dopo una singola infusione, il suo costo però è molto elevato, 475mila dollari, perché richiede una preparazione personalizzata per ogni paziente. In caso non ci siano effetti positivi a un mese dall’infusione, il trattamento non dovrà essere pagato, questo è quanto afferma la casa farmaceutica. Sono previsti inoltre piani di aiuto per i pazienti per i quali è consigliata la terapia, ma che non hanno denaro a sufficienza per permettersela.

Questa nuova terapia è stata approvata dalla FDA sulla base dei risultati ottenuti in un test clinico effettuato su 63 bambini e giovani adulti gravemente malati di LLA. E’ stata osservata infatti una remissione della malattia, entro tre mesi dall’infusione, nell’83% dei casi (52 su 63 pazienti), un risultato senza precedenti per un tumore di questo tipo che si rivela abbastanza resistente ai trattamenti tradizionali, e che può quindi causare la morte del paziente in poco tempo. Il primo paziente a essere sottoposto a questo trattamento fu una bambina di 6 anni nel 2012, che rischiava di morire a causa della malattia e non rispondeva ai classici trattamenti. Ora ha 12 anni e da più di cinque anni non ha ricadute.

Questa notizia accende la speranza, anche se i possibili effetti secondari sono tali da dover essere controllati in ospedale e, al momento, non si sa con certezza quale possa essere la durata dell’effetto.

Al momento la terapia appena approvata sarà proposta solo in alcuni ospedali, nei quali è presente personale formato ad hoc per somministrare la sofisticata cura e per gestirne gli eventuali effetti collaterali. Il prossimo passo dei ricercatori sarà quello di sperimentare la Car-T contro alcuni tumori solidi, come quelli del cervello e del seno.

 

Una speranza per il futuro ultima modifica: 2017-12-15T10:40:23+00:00 da Serena Bodei
Bio Autore

Serena Bodei

Da anni attiva nel mondo dell'informazione, scrive per Dimensione Medica dal 2014.

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