Un farmaco contro la leucemia per dare speranza ai pazienti

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Nel 2011 è stata scoperta la causa di un tipo di leucemia chiamata “a cellule capellute” (il nome deriva da propaggini delle cellule tumorali simili a capelli). Solo quattro anni dopo, gli stessi ricercatori dell’Ematologia dell’azienda ospedaliera di Perugia hanno messo a punto un farmaco in grado di bloccare la malattia. Enrico Tiacci, ematologo che, dopo sei anni vissuti tra gli Stati Uniti e la Germania, ha deciso di tornare a lavorare in Italia, all’Istituto di Ematologia dell’Ospedale Santa Maria della Misericordia del capoluogo umbro, in cinque anni, è riuscito a scoprire la causa di una leucemia e a sperimentare un farmaco per pazienti che non riescono più a curarsi con le terapie tradizionali. Grazie al suo lavoro, è stato possibile sperimentare con successo, per la prima volta al mondo, un nuovo farmaco, il vemurafenib, in uno studio clinico, coordinato dal professore  Brunangelo Falini, direttore dell’Istituto di Ematologia perugino.
Grazie ad una nuova tecnologia, gli scienziati sono stati in grado di scoprire quale dei venticinquemila geni umani era mutato in questa leucemia, sequenziando tutti i geni di un paziente contemporaneamente in poche settimane. E’ stato davvero difficile trovare l’unica mutazione importante, tra le moltissime analizzate e studiate una per una. Grazie alle loro conoscenze gli studiosi, nel 2011, hanno identificato la mutazione, a carico del  gene BRAF. E’ partita subito la sperimentazione di un nuovo farmaco anti-BRAF su 26 malati, che non rispondevano più alla chemioterapia ed erano arrivati a uno stadio molto avanzato, a volte quasi terminale. I risultati sono stati sorprendenti: in 25 hanno risposto bene.
Gli effetti collaterali del vemurafenib più frequenti sono dolori articolari e eruzioni cutanee, facilmente curabili. Il farmaco, che si prende per bocca e non richiede alcun ricovero in ospedale, ha il grande vantaggio di colpire in modo mirato le cellule leucemiche, senza causare tossicità in quelle sane, al contrario di quanto accade con la chemioterapia.
I risultati ottenuti sono stati accolti in modo positivo dalle Società di ematologia statunitense, europea e italiana, e sono stati pubblicati sulla rivista scientifica “Il New England Journal of Medicine”. Ora, la Food and Drug Admnistration (l’agenzia statunitense di regolazione dei farmaci), dovrà stabilire, anche sulla base di questi risultati, se autorizzare il farmaco per la terapia della leucemia a cellule capellute. Nel frattempo i ricercatori stanno facendo altre sperimentazioni per continuare a garantire l’accesso al vemurafenib dei malati.

Un farmaco contro la leucemia per dare speranza ai pazienti ultima modifica: 2015-11-17T13:18:51+00:00 da Serena Bodei
Bio Autore

Serena Bodei

Da anni attiva nel mondo dell'informazione, scrive per Dimensione Medica dal 2014.

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