Nuova terapia genica dagli Usa trasforma le cellule del paziente in “killer” del cancro

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Il linfoma è un tumore che origina nel sistema linfatico, ovvero nelle cellule e nei tessuti che hanno il compito di difendere l’organismo dagli agenti esterni e dalle malattie e di garantire una corretta circolazione dei fluidi nell’organismo. Il sistema linfatico è composto da vasi che trasportano la linfa, un fluido che contiene materiale di scarto e liquidi in eccesso provenienti dai vari tessuti e trasporta linfociti (un tipo di globuli bianchi) e altre cellule del sistema immunitario. I linfonodi sono invece agglomerati di linfociti e altre cellule immunitarie che si ingrossano in presenza di un’infezione da combattere.

I linfomi non-Hodgkin (LNH) sono un gruppo eterogeneo di tumori che colpiscono in genere la popolazione adulta e anziana e in Italia rappresentano circa il 3% di tutte le neoplasie. Si può sviluppare in diversi organi (linfonodi, ma anche stomaco, intestino, cute e sistema nervoso centrale) a partire dai linfociti B e dai linfociti T.

Esistono numerosi tipi di LNH: in linea generale si distinguono i LNH che derivano dai linfociti B (fino al 90% dei casi) da quelli che derivano dai linfociti T; ogni categoria si divide a sua volta in numerosi sottogruppi che tengono conto, tra l’altro, della velocità di crescita delle cellule tumorali (aggressività della malattia), del loro aspetto al microscopio e della loro localizzazione (raggruppate, come nel linfoma follicolare, o diffuse).

Ad oggi, la scelta del trattamento più adatto per il LNH dipende da diversi fattori come lo stadio e il tipo di malattia, l’età del paziente e le sue condizioni di salute generali. Generalmente la terapia è multidisciplinare, si avvale della collaborazione di diversi specialisti e può prevedere l’utilizzo di diversi trattamenti in combinazione. La chirurgia non è molto utilizzata, mentre sono più comuni la chemioterapia (in genere a base di diverse combinazioni di farmaci) e la radioterapia che possono essere usate da sole o in contemporanea. Se la malattia non risponde al trattamento o se si ripresenta dopo la terapia iniziale, è possibile ricorrere al trapianto di cellule staminali autologo (con cellule prelevate dallo stesso paziente) o allogenico (con cellule provenienti da un donatore compatibile). Prima del trapianto, in genere, si utilizza una dose molto elevata di chemioterapia che distrugge le cellule del linfoma ma anche quelle sane del midollo che verranno poi sostituite da quelle trapiantate.

Per la cura di questa malattia è in arrivo dagli Usa una buona notizia. La FDA (Food and Drug Administration), l’ente americano che regola l’immissione in commercio di farmaci e dispositivi medici, ha da poco approvato una nuova cura per il LNH. Si tratta di una terapia genica che utilizza le cellule degli stessi malati, trasformandole in farmaci diretti contro il cancro. L’approccio, indicato per i pazienti adulti colpiti da un linfoma non-Hodgkin non responsivi ad almeno due cicli di chemioterapia, agisce attivando i linfociti del paziente direttamente contro le cellule maligne e ha l’obiettivo di cronicizzare la malattia.  

Axicabtagene ciloleucel o Yescarta, questo il nome commerciale del farmaco approvato, è una terapia genica che utilizza i lifociti T ingegnerizzati, dei pazienti stessi. La tecnologia alla base è Car-T, da Chimeric Antigen Receptor Therapy: le cellule immunitarie (linfociti T) del paziente vengono estratte e modificati geneticamente in laboratorio utilizzando un virus (mediante l’inserimento di una porzione di DNA in grado di riconoscere l’antigene: in questo caso le cellule neoplastiche), per poi essere re-immesse nel malato e attivarsi contro il tumore.

Yescarta è considerato la conseguenza di Kymriah, il trattamento approvato ad agosto per la cura della leucemia linfoblastica acuta resistente ai farmaci tradizionali, una neoplasia diffusa soprattutto tra i bambini. In questo caso, il target dei pazienti è rappresentato dagli adulti colpiti da un LNH (che sono circa 13mila ogni anno in Italia).

La sicurezza e l’efficacia del farmaco sono state stabilite in uno studio clinico multicentrico condotto su oltre 100 adulti con linfoma a cellule B di tipo refrattario o recidivante: nel 51% dei casi si è avuta una remissione completa. Il trattamento con Yescarta va comunque considerato con attenzione, visti gli effetti collaterali che vanno dai semplici sintomi influenzali, a tossicità neurologiche, potenzialmente fatali o pericolose per la vita, gravi infezioni, bassi livelli di cellule del sangue e indebolimento del sistema immunitario. Questi effetti di solito si manifestano entro le prime due settimane, ma alcuni possono verificarsi anche in seguito: per questo la FDA richiede che gli ospedali che utilizzano il farmaco debbano essere certificati e la somministrazione deve essere preceduta da un’attenta valutazione dei rischi. Inoltre, Kite Pharma, produttrice del farmaco, condurrà uno studio osservazionale di farmacovigilanza su tutti i pazienti trattati.

Secondo il New York Times solo negli Usa almeno 3.500 pazienti potrebbero esser trattati con la nuova terapia genica che ha un costo di 373mila dollari. Terapia che va studiata e calibrata per ogni singolo paziente, avendo tutti un sistema immunitario diverso.

Secondo il commissario FDA Scott Gottlieb negli ultimi decenni la terapia genica si è trasformata da un concetto promettente a una soluzione pratica contro forme mortali e in gran parte incurabili di cancro. Questa approvazione da parte dell’FDA dimostra i passi avanti continui in questa nuova area promettente della medicina, che siamo impegnati a sostenere e ad accelerare.

 

 

 

 

 

Nuova terapia genica dagli Usa trasforma le cellule del paziente in “killer” del cancro ultima modifica: 2018-01-15T12:00:45+00:00 da Serena Bodei
Bio Autore

Serena Bodei

Da anni attiva nel mondo dell'informazione, scrive per Dimensione Medica dal 2014.

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