Approvato un nuovo farmaco contro il mieloma multiplo

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Il mieloma multiplo è un tumore che colpisce il midollo osseo, la sede principale dell’organismo in cui vengono prodotte le cellule del sistema immunitario e del sangue. Questo tipo di neoplasia ha come bersaglio le plasmacellule, deputate alla produzione di anticorpi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale. Il mieloma un tumore del sangue persistente e pericoloso per la vita, che a lungo andare porta alla soppressione del sistema immunitario. Si tratta di una malattia rara ma letale che viene generalmente diagnosticata tra i 65-74 anni di età. La maggior parte dei pazienti di nuova diagnosi non sono ammissibili per le opzioni di trattamento più aggressive, come la chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali.
L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha approvato un nuovo trattamento da utilizzare nei malati affetti da mieloma multiplo, che non possono essere sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche, prodotte dal midollo osseo. Il medicinale, il cui principio attivo è la lenalidomide, è già in uso per altri tipi di tumore. Lenalidomide agisce in vari modi nel mieloma multiplo: blocca lo sviluppo delle cellule tumorali, previene la crescita dei vasi sanguigni nei tumori e stimola anche determinate cellule del sistema immunitario ad attaccare le cellule tumorali.
L’utilizzo di lenalidomide in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi è basata sui risultati di studi precedenti, tra questi il più importante è lo studio FIRST pubblicato sul New England Journal of Medicine. FIRST è un grande studio di Fase III, randomizzato che ha arruolato 1.623 pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi e non ammissibili per il trapianto di cellule staminali; tali pazienti sono stati randomizzati in un rapporto di 1:1:1 in tre bracci di trattamento: lenalidomide più desametasone a basse dosi in cicli di 28 giorni fino a progressione di malattia (trattamento continuo); lenalidomide più desametasone a basse dosi per 72 settimane (18 cicli); o melfalan, prednisone e talidomide in cicli di 42 giorni per 72 settimane (12 cicli, MPT). Il trattamento continuo con lenalidomide in associazione a desametasone in pazienti con mieloma multiplo e non candidati al trapianto di cellule staminali ha mostrato un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione di malattia rispetto al trattamento con la cura standard.
Secondo il Professor Antonio Palumbo, Direttore del Dipartimento di Ematologia dell’Università di Torino, l’efficacia clinica è evidente ed il profilo di tossicità è forse tra i migliori se comparato con quello di altri farmaci che vengono comunemente utilizzati in questa patologia. La nuova combinazione, lenalidomide – desametasone , cambia lo standard di cura; inoltre, un trattamento continuativo è fondamentale nel mieloma multiplo in quanto ritarda la ricrescita del tumore. Infatti, se si sospende la terapia, la patologia si ripresenta, a causa della presenza di malattia residua. La minore tossicità è legata alla presenza di due soli farmaci invece che tre. Inoltre, si tratta di una terapia orale, in pastiglie, che consente di vivere la malattia in modo diverso.
Grazie ai risultati dello studio FIRST, Celgene Europe Limited ha presentato il dossier per la richiesta di autorizzazione del farmaco in associazione a desametasone per il trattamento dei pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo all’EMA e all’agenzia Food and Drug Administration (FDA) nel 2014.
Questo è un passo significativo per portare una nuova terapia che potrebbe estendere il tempo i pazienti vivono senza progressione della malattia.

Approvato un nuovo farmaco contro il mieloma multiplo ultima modifica: 2015-01-13T15:14:30+00:00 da Serena Bodei
Bio Autore

Serena Bodei

Da anni attiva nel mondo dell'informazione, scrive per Dimensione Medica dal 2014.

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